Primul pacient cu leucemie agresivă care a început un tratament cu „medicamentul viu” în Marea Britanie: „E foarte SF. Fantastic”
Primul pacient care a primit, în cadrul NHS, un tratament revoluţionar pentru forma sa agresivă de leucemie a spus că a fost „fantastic” şi „foarte SF”, relatează BBC.
Oscar Murphy, în vârstă de 28 de ani, a primit „medicamentul viu”, numit terapia CAR-T, pentru cancerul său de sânge, la Manchester Royal Infirmary.
BBC News a fost prezent pe 2 ianuarie, când Oscar a primit prima dintre cele două perfuzii cu propriile sale celule imunitare, care au fost modificate genetic pentru a recunoaşte şi a ataca cancerul. NHS England a fost de acord să finanţeze această imunoterapie în mai multe centre din ţară.
Aproximativ 50 de pacienţi ai NHS ar urma să beneficieze anual de acest tratament.
Oscar a fost diagnosticat cu leucemie limfoblastică acută cu celule B (B-ALL) în martie 2025. A urmat chimioterapie şi un transplant de celule stem de la un donator în iulie, însă în noiembrie i s-a spus că boala a recidivat, notează BBC
„Leucemia pe care o am evoluează extrem de rapid”, a spus vânzătorul de maşini din Bury. „Are nevoie de un răspuns şi mai rapid pentru a fi oprită. Iar acum avem un răspuns pentru asta”, adaugă el. Într-un studiu clinic, 77% dintre pacienţi au intrat în remisie după tratament, iar la jumătate dintre ei nu au mai existat semne de cancer după trei ani şi jumătate. În medie, tratamentul a prelungit viaţa pacienţilor cu 15,6 luni.
Hematologul lui Oscar, dr. Eleni Tholouli, a declarat că terapia CAR-T este mai sigură decât tratamentele existente, cu mai puţine efecte secundare şi mult mai eficientă.
„De obicei, acest tip de leucemie este foarte agresiv, iar pacienţii adulţi nu trăiesc mai mult de şase până la opt luni. Cu această terapie, le putem oferi ani de viaţă şi, potenţial, un tratament curativ. Este extrem de important şi revoluţionează modul în care abordăm acest tip de cancer”, a explicat medicul.
Terapia CAR-T este disponibilă în cadrul NHS de câţiva ani pentru anumite tipuri de leucemie şi limfom, însă abia acum a fost extinsă şi la adulţii cu leucemie limfoblastică acută cu celule B (B-ALL), prin această nouă formă de tratament.
Luna trecută, celulele T ale lui Oscar – un tip de globule albe – au fost prelevate şi trimise la un laborator din Stevenage. Celulele au fost apoi reprogramate cu ajutorul unui virus inofensiv, pentru a introduce o secvenţă genetică ce le permite să identifice cancerul. Noii receptori de pe suprafaţa celulelor pot recunoaşte şi se pot ataşa de celulele canceroase marcându-le pentru distrugere. Astfel, ele devin „celule T cu receptor antigenic himeric” – sau celule CAR-T – iar numărul lor este multiplicat masiv în laborator, ajungând la milioane de replici.
Tratamentul personalizat al lui Oscar, numit şi „medicament viu”, a fost crioconservat şi trimis la Manchester Royal Infirmary. Punguţa minusculă care conţinea tratamentul personalizat al lui Oscar includea 100 de milioane de celule CAR-T în doar trei linguriţe de lichid, iar administrarea în sânge a durat doar câteva minute.
Oscar a spus că a fost surprins că tratamentul poate avea un efect atât de puternic într-o doză atât de mică.
„Este foarte SF, dar dacă înseamnă că scap definitiv de cancer şi propriile mele celule pot face asta, este pur şi simplu fantastic.”, declară el. Oscar a primit o a doua perfuzie de 300 de milioane de celule, marcând finalul tratamentului său CAR-T.
Întrucât este vorba despre un „medicament viu”, celulele T care distrug cancerul rămân în organism pentru o perioadă îndelungată şi vor continua să se multiplice şi să acţioneze în interiorul pacientului după perfuzia finală.
Terapia CAR-T este produsă de Autolus, o companie desprinsă din University College London. În timpul studiilor clinice, celulele pacienţilor trebuiau trimise în laboratoare din Statele Unite.
Preţul de listă al tratamentului este de 372.000 de lire sterline per perfuzie, însă NHS beneficiază de un discount confidenţial.
Tratamentul va fi disponibil pentru pacienţi cu vârsta peste 26 de ani, a căror leucemie limfoblastică acută cu celule B nu a răspuns la tratament sau a recidivat, în mai multe centre din Anglia, inclusiv Cambridge, Newcastle, Sheffield, Plymouth şi Londra.
